Лікування генетичних захворювань - огляд на livemd
Два роки тому американські дослідники добилися прогресу в лікуванні рідкісного захворювання сітківки (амаврозоми Лебера) за допомогою генетичної терапії. На цей раз вже британські вчені з Оксфордського університету провели випробування генотерапевтіческого методу лікування більш поширеного захворювання - хороідереміі - спадкової дегенеративної хвороби сітківки. П'ять місяців тому шістьом пацієнтам з такою хворобою була проведена хірургічна операція - під шар сітківки був введений препарат з вірусом, який доставляє відсутній ген в Х-хромосому клітин сітківки. Практично у всіх пацієнтів зараз спостерігається поліпшення зору або принаймні - відсутність подальшої його втрати. Але дослідники говорять, що щоб зробити остаточні висновки - потрібно ще 2 роки. Крім того, вони заявляють, що даний метод лікування можна застосовувати тільки до певної точки в перебігу хвороби. Якщо захворювання вже переступило через цю точку - назад зір уже не повернути.
Тільки минулого місяця ми розповідали про те, що перше генотерапевтіческое ліки було сертифіковано вУкаіни, а сьогодні такий прорив стався і в Європі. Європейська комісія схвалила ліки Glybera, яке проводиться голландською компанією uniQure і призначене для лікування ліпопротеіноліпазной недостатності. Це досить важка генетична хвороба, що викликає смертельно небезпечний панкреатит. Крім того, це досить рідкісна хвороба, тому Glybera буде коштувати дуже дорого. Фактично, це буде найдорожче ліки в історії медицини. Курс лікування обійдеться пацієнтові в 1,6 мільйона доларів. Але глава uniQure Йорн Альдаг не вважає, що це дорого, тому що "Ці ліки не лікує, а назавжди зцілює людини" (ось так впевнено говорить він). ***
Багато (або все?) Хвороби викликані недосконалістю генів людини. Тому генна терапія (лікування, спрямоване на коригування генома) - це, мабуть, найбільш важлива галузь медицини 2.0. Однак, як неважко здогадатися, змінити гени (ДНК) в безлічі клітин - це вам не зуб запломбувати. Це дуже складно. І наскільки нам відомо, сертифікованих генотерапевтіческіх ліків і технологій в світі ще немає. Тобто не було до сьогоднішнього дня. Сьогодні український Інститут стовбурових клітин людини отримав держ. реєстрацію на свій новий препарат Неоваскулген, який використовує генну терапію для лікування хронічної ішемії (порушення кровопостачання) нижніх кінцівок. ***