Інноваційний метод лікування хвороби Паркінсона
Вчені з Університету Кентуккі (University of Kentucky, UK. США) проводять клінічне випробування, спрямоване на оцінку безпеки та ефективності застосування нового методу лікування пацієнтів з хворобою Паркінсона. Вчені сподіваються, що інноваційний терапевтичний підхід зупинить дегенерацію нейронів або навіть відновить пошкоджені тканини головного мозку у пацієнтів з хворобою Паркінсона. Університет Кентуккі став першим медичним закладом США, які проводять подібне клінічне випробування.
Хвороба Паркінсона - одне з найпоширеніших нейродегенеративних захворювань, яким в світі страждає близько 10 млн чоловік. Захворювання викликає поступову загибель клітин головного мозку, що призводить до появи рухових і психічних порушень. Найвідомішими симптомами хвороби Паркінсона є тремор, ригідність м'язів, уповільнені рухи і нестабільне становище тіла. Незважаючи на високу поширеність захворювання, ефективні методи лікування пацієнтів з хворобою Паркінсона досі не створені, що частково обумовлено обмеженими відомостями про причини його розвитку. На початкових етапах симптоми захворювання усувають за допомогою медикаментозних засобів, але з часом ефективність їх застосування знижується.
Керівником нового клінічного випробування став Доктор Крейг ван Хорн (Craig van Horne), доцент нейрохірургії з Медичного Коледжу при Університеті Кентуккі (College of Medicine University of Kentucky. США). Вчений тільки два роки тому став працювати в Університеті Кентуккі, але його дослідження вже внесли вагомий вклад у вивчення хвороби Паркінсона.
Фінансування пілотної програми ван Хорна і його дослідницької команди здійснює Центр Клінічної і трансляційних Науки Університету Кентуккі (UK Center for Clinical and Translational Science, CCTS). Вчені проводять клінічне випробування інноваційного методу лікування цих хворих, засноване на використанні вже застосовуваного в клінічній практиці методу DBS в поєднанні з трансплантацією периферичних нервів, отриманих від самого хворого.
Будь-нейрохірург знає, що пошкоджені нерви головного мозку не регенерують. Однак, периферичні нерви, розташовані в людському організмі поза головного і спинного мозку, здатні відновлюватися за рахунок секреції різноманітних нейротрофічних факторів, що представляють собою протеіноподобние молекули, що підтримують зростання і функціональну активність нейронів. У клінічному випробуванні, проведеному під керівництвом Ван Хорна, вчені прагнуть використовувати регенеративную здатність периферичних нервів для того, щоб головний мозок сам себе вилікував. При проведенні хірургічної операції лікарі забирають невелику ділянку периферичної нервової тканини пацієнта з донорської області, розташованої трохи вище щиколотки. Отримана нервова тканина імплантується під час проведення DBS. В результаті пацієнтові не потрібно додаткове хірургічне втручання для отримання нервового трансплантата, при цьому проведення процедури DBS позитивно впливає на стан здоров'я хворого.
Клінічні ефекти, що надаються імплантантами на організм пацієнта, можуть бути протестовані під час вимикання глибокої стимуляції головного мозку. Вчені сподіваються, що нейротрофические фактори, синтезовані периферійними нервами, будуть стимулювати регенерацію нервової тканини в областях головного мозку, пошкоджених хворобою Паркінсона.
Трансплантація нервів не є інноваційним методом лікування, однак при проведенні цього дослідження вчені вперше трансплантують периферичну нервову тканину в головний мозок пацієнта в поєднанні з проведенням DBS. Перед тим як почати клінічне випробування, протягом багатьох років цей метод лікування пацієнтів з хворобою Паркінсона розроблявся фахівцями.
«Я удосконалював цю концепцію лікування більш десяти років: стежив за дослідженнями в цій науковій галузі, за створенням вдалих і невдалих методів лікування і думав про те, чому не відбувається прориву. Люди намагаються знайти чудодійну таблетку, але біологія організму влаштована по-іншому. Коли я звернув увагу на регенеративну здатність інших тканин організму, то подумав про те, як можна використовувати те, що вже було створено природою ». - каже доктор ван Хорн.
На думку доктора Грега Герхардта (Greg Gerhardt), директора центру Parkinson's Disease Translational Research Center of Excellence (США) і Center for Microelectrode Technology (США), це дослідження є прекрасним прикладом того, як правильний дизайн випробувань допомагає швидко їх почати. Герхардт допомагає ван Хорну проводити процедуру DBS і трансплантацію периферичних нервів в головний мозок.
Для початку клінічних випробувань не потрібно було отримувати додатковий дозвіл FDA, оскільки метод заснований на застосуванні вже схваленої процедури, а також в ньому використовується нервова тканина самого хворого.
Застосування аутологічних (власних) тканин запобігає можливість відторгнення трансплантованого нерва, а також усуває необхідність прийому пацієнтом імуносупресивних лікарських препаратів, що знижують ризик відторгнення донорської тканини. Трансплантація нерва збільшує тривалість процедури DBS тільки на 30 хвилин, тому підвищення ризиків, асоційованих з перебуванням хворого під наркозом, мінімально.
Крім того, необхідно відзначити низьку вартість проведення кінічного випробування і пересадки нервового трансплантата. У зв'язку з тим, що пацієнти, які беруть участь у клінічному випробуванні, вже були кандидатами на проведення DBS, всі рутинні процедури оплачуються за рахунок їх страхового поліса (за винятком пересадки нервового трансплантата). Важливо, що фахівці проводять стандартний метод трансплантації нерва, тому не потрібно розробляти дорогі нові інструменти для проведення операції.
Головним завданням I фази клінічного випробування є розробка безпечної і відтворюється процедури, що не супроводжується виникненням побічних ефектів у віддалені терміни після лікування. Спостереження за пацієнтами, які беруть участь в I фазі клінічного випробування, буде проводитися протягом 12 місяців. Потім будуть оцінені їх моторна функція і психологічні показники, а також будуть зафіксовані зміни в прийомі лікарських препаратів, що знижують ступінь прояву симптомів захворювання.
В даний час клінічне випробування ще триває, але попередні результати свідчать про те, що експериментальне лікування не асоційоване з підвищенням ризику для здоров'я пацієнтів з хворобою Паркінсона. У всіх прооперованих хворих симптоми захворювання поступово зменшилися. Так, пацієнтам, яким проводиться стандартна процедура DBS, дозу прийнятих лікарських препаратів знижують через один місяць після хірургічного втручання. П'ять пацієнтів, які брали участь в дослідженні, проведеному ван Хорном і його дослідницької командою, через місяць після комбінованої процедури DBS і пересадки нервового трансплантата змогли відмовитися від прийому медикаментів. Цей факт важливий для пацієнтів з хворобою Паркінсона, оскільки пристрій DBS краще контролює симптоми захворювання, ніж лікарські препарати.
На думку ван Хорна, отримані дані показали, що застосування комбінованої процедури DBS і пересадки нервового трансплантата є більш ефективним терапевтичним підходом до лікування пацієнтів з хворобою Паркінсона, що дозволяє хворим відмовитися від прийому лікарських препаратів, що викликають різноманітні побічні ефекти в їх організмі. За словами ван Хорна, перебіг захворювання може стати більш стабільним, тобто без чергування періодів яскравою симптоматики з безсимптомними періодами. У пацієнтів, яким була проведена глибока стимуляція головного мозку, які не спостерігаються періоди клінічної нестабільності, оскільки вони постійно приймають лікарські препарати.
Якщо буде доведено безпеку та ефективність нової процедури, то вона може значно змінити терапевтичні підходи до лікування пацієнтів з хворобою Паркінсона, а також до лікування пацієнтів, які страждають іншими нейродегенеративних захворюваннями. За словами ван Хорна, цей метод може бути самодостатнім, оскільки він не є дорогим, і процедура проста у виконанні.
На думку Герхардта, існує можливість того, що у віддалені терміни після хірургічного втручання трансплантат зможе змінити перебіг захворювання за рахунок регенеративних здібностей периферичних нервів, що зупиняють або звертають назад прогресуючу дегенерацію головного мозку.
Застосування методу DBS дозволить поліпшити якість життя пацієнтів з хворобою Паркінсона, але вчені хочуть зробити ще один крок в напрямку створення методу, який дозволяє повністю вилікувати цих хворих. За словами Герхардта, дослідники хочуть провести пересадку нервового трансплантата до того моменту, коли пацієнтові показано проведення процедури DBS, і оцінити ефективність цього підходу.
На даний момент ван Хорн обмірковує можливості подальшого вдосконалення створеного методу, наприклад, повторне проведення клінічного випробування, в якому братиме участь більша кількість пацієнтів. Результати цього клінічного випробування будуть використані для складання проекту для NIH, покликаного оптимізувати процедуру і продовжити досліджувати клінічний вплив трансплантованою нервової тканини на клінічний результат хвороби Паркінсона.
