Новітнє дослідження в лікуванні розсіяного склерозу і бічного аміотрофічного склерозу

У медичному центрі "Хадасса ейн-Керем" проводять дослідження, завдання якого - з'ясувати, чи допоможе введення стовбурових клітин в спинно-мозкову рідину (ліквор) повернути хворим здатність до самостійного пересування.

У клініці «Хадасса» проводяться перші в світі клінічні випробування - введення стовбурових клітин в спинно-мозкову рідину.

Мета дослідження - повернути моторні та когнітивні функції хворим на розсіяний склероз і ALS. Дослідження засноване на "подвійному сліпому методі" (без посвяти експериментаторів і випробуваних в деталі експерименту), в ході якого має бути доведено, що введення стовбурових клітин в спинно-мозкову рідину більш ефективно, ніж їх внутрішньовенне введення в судинне русло.

На сьогоднішній день у всіх медичних центрах світу введення стовбурових клітин здійснюється внутрішньовенно. Від хворого беруться його стовбурові клітини і після їх культивування (вирощування) за спеціальною методикою вводяться йому назад. Відповідальний за дослідження професор Дімітріос Каруссіс - провідний експерт в неврології, директор центру розсіяного склерозу і нейроімунології в клініці «Хадасса ейн-Керем», голова Асоціації нейроімунології Ізраїлю і представник Ізраїлю в Європейському Союзі по розсіяному склерозу.

Що ж це за захворювання, і як воно проявляється?

Розсіяний склероз є хронічне аутоімунне захворювання, яке вражає центральну нервову систему, зокрема, мієлінових оболонку нервових волокон. Основне завдання мієлінової оболонки - проводити імпульси по нервових волокнах з високою швидкістю, від центральної нервової системи до робочих органів (наприклад, м'язів). При пошкодженні цієї оболонки, в ній утворюються множинні бляшки, які перешкоджають проведенню імпульсу по нервових волокнах. Надалі розвиваються різні паралічі, знижується пам'ять і порушується координація рухів, аж до повної їх відсутності. При ALS поступово уражаються рухові нервові клітини, що відповідають за рух, дихання, мова, ковтання, що призводить до повного парезу м'язів. До сих пір залишається невідомим, що ж є причиною розвитку захворювань, внаслідок чого лікування вельми обмежена. Сьогодні у всьому світі даними захворюваннями страждають понад 2.5 мільйонів чоловік.

Стовбурові клітини здатні відновити зруйнований мієлін, що призводить до відновлення моторних і когнітивних функцій, таких як ходьба, мова, пам'ять і т.д

"Безумовно, процедура вселяє величезну надію хворим, у яких хвороба прогресує, і немає ніякого лікування, яке змогло б це зупинити. Ми проводимо новітнє дослідження світового значення. Як характер подвійної перевірки, в ході якої учасникам експерименту ліки вводиться двічі, так і унікальна техніка введення в ліквор, розроблена в медцентрі «Хадасса ейн-Керем», - все це є прорив в медицині і добру звістку для хворих цим важким захворюванням, "- заявив професор Каруссіс.

Було оголошено, що вже на ранніх стадіях клінічних випробувань були отримані позитивні результати лікування: поліпшення моторних функцій аж до підйому з інвалідного крісла і самостійного пересування.

Поточний експеримент з хворими на розсіяний склероз почався 3 місяці тому і триватиме 1-1,5 роки. Після закінчення експерименту вперше в світі буде встановлено, чи є введення стовбурових клітин в ліквор більш ефективним в порівнянні з внутрішньовенним введенням. Стовбурові клітини будуть вводитися хворим протягом 6 місяців. Частина хворих отримає стовбурові клітини через введення в ліквор, а частина внутрішньовенно. Все це буде проведено після культивування стовбурових клітин, за яке в центрі «Хадасса ейн-Керем» відповідальний доктор Ібрагім Касис.

Дослідники підкреслюють, що стовбурові клітини, взяті у хворих на розсіяний склероз, можуть бути використані в лікуванні будь-якої людини, так як захворювання не є генетичним і їх клітини не пошкоджені. Взяті у хворих стовбурові клітини знаходяться в ембріональної фазі. Завдяки цьому вони здатні відновити пошкоджені мієлінові волокна і нервові клітини, а також придушити запальний процес в тканинах мозку, яким супроводжується захворювання. У хворих на розсіяний склероз протягом усього їхнього життя стадії загострення змінюються поліпшенням стану, при якому їх нервові клітини і волокна функціонують лише частково. Стовбурові клітини здатні підтримати і покращити функціонування таких пошкоджених клітин. Відновлення цих клітин не тільки запобіжить напади загострення, а й значно поліпшить моторні та когнітивні функції.

Значне поліпшення в стані хворих-інвалідів

Проект розділений на дві частини: у першій використовуються стовбурові клітини, культивовані в самій «Хадасса», а в другій проект тісно співпрацює з фірмою "Brainstorm". На базі ізраїльської фірми "Brainstorm" культивування направлено на поліпшення якості стовбурових клітин, після чого вони повинні підійти конкретно для неврологічних захворювань.

За методом "Brainstorm" можливе введення стовбурових клітин разом з факторами росту, для збільшення кількості факторів, що відповідають за життєздатність нервових клітин. Саме це сприяє оновленню всієї клітинної системи, а також відновленню пошкоджених клітин, які ще не загинули.

Клінічні випробування, які проводилися до сих пір, були відкритими. Були отримані позитивні результати в поліпшенні моторних функцій у хворих на розсіяний склероз. У хворих ALS очікувалося поліпшити перебіг захворювання на 50% мінімум. "Передбачалося уповільнити перебіг захворювання на 50% мінімум, але в деяких випадках були отримані вражаючі результати. У частини хворих ALS відбулося значне поліпшення дихальної та моторної функцій," - розповіли професор Каруссіс, відповідальний за дослідження, і старший доктор відділення неврології та координатор дослідження Панайотов Петро, ​​а також завідувач відділенням неврології професор Тамір Бен Гур.

Професор Каруссіс роз'яснив, що до сих пір акцент в дослідженні був зроблений на безпеку.

"Ми повинні були довести безпеку наших препаратів. Перевірка безпеки препаратів повинно бути в подібному дослідженні. Спочатку це було нашою основною метою. Але в ході випробувань також була відзначена і ефективність лікування", - повідав професор Каруссіс.

Перше випробування було проведено за участю 34 хворих на розсіяний склероз. У поточному випробуванні братимуть участь 48 хворих (12 вже почали проходити випробування). Надалі, через кілька місяців, планується провести дослідження за участю 20-30 хворих ALS.

Учасники дослідження були обрані за певними критеріями, пов'язаним з тяжкістю перебігу захворювання: в дослідження увійшли лише хворі з прогресуючим захворюванням, що знаходяться в інвалідному кріслі. Одна з учасників - жінка 43 років на середній стадії захворювання, має труднощі при ходьбі, але не прикута до інвалідного крісла. "Чим раніше розпочато лікування, тим воно більш ефективно, так як менше зруйновано нервових клітин. І якщо це так, і ми побачимо такий же позитивний результат, то ми, поза сумнівом, запропонуємо це лікування хворим, які знаходяться на більш ранніх стадіях захворювання" - сказав професор Каруссіс.

Слід зазначити, що дане дослідження на базі клініки «Хадасса ейн-Керем», вартість якого становить 2.5 млн. Доларів, не підтримується жодною фармацевтичною компанією. Гроші на дослідження були виділені з науково-дослідного фонду лікарні «Хадасса», науково-дослідного фонду професора Каруссіса, а також отримані благодійні пожертви від сімей з усього світу, які вирішили допомогти саме цим дослідженням в надії допомогти хворим на розсіяний склероз.

Фірма "Brainstorm" є ізраїльської стартап-компанією, що почала свою діяльність на підставі досліджень професора Даніеля Офена з Тель-Авівського університету. Компанія відповідає лише за поліпшення якості стовбурових клітин, більш придатних для неврологічних захворювань.