Лікування від ВІЛ можливо

ВІЛ атакує і руйнує імунні клітини, роблячи пацієнтів сильно уразливими перед іншими інфекціями. Однак вчені в США продемонстрували, що можливо використовувати останні досягнення в сфері генетичного редагування, щоб буквально відокремлювати вірус від ДНК клітин.

«Це технологія, яка дозволяє змінювати гени. Дійсно, можливо змінити ваше тіло так, щоб воно само вилікував себе зсередини ».

Професор Меттью Кобб. університет Манчестера

Незважаючи на те, що поки експерименти проводилися тільки в лабораторних умовах, дослідники в Медичній школі Льюїса Каца при Університеті Темпла впевнені, що протягом трьох років вони зможуть почати клінічні випробування у людини.

Британські експерти заявили, що процедура дозволила б змінити організм таким чином, щоб він сам міг зцілити себе, в той час як благодійні організації назвали цей прорив «дуже обнадійливим».

Дуже важливим є те, що імунні клітини людини, які тестували в лабораторії, продемонстрували відсутність змін в інших частинах генетичного коду. Існували побоювання, що зміна ДНК може спровокувати каскад генетичних «поломок», які могли бути небезпечними або навіть смертельними для людини.

«Той факт, що в перший раз ми змогли повністю усунути сегменти вірусного генома в лабораторії, показує, що ми повинні бути в змозі усунути його в людському тілі, - говорить провідний дослідник професор Камель Халілі. - Результати дослідження важливі з багатьох причин. Вони демонструють ефективність нашої системи редагування генів в контексті ліквідації ВІЛ з ДНК імунних клітин і постійної дезактивації його реплікації. Крім того, вони показують, що система може захистити клітини від повторної інфекції і що технологія є безпечною для клітин і не має яких-небудь токсичних ефектів. У цій технології величезний потенціал. На підставі отриманих даних ми зможемо почати клінічні випробування протягом трьох років ».

У Великобританії з ВІЛ живе понад 100 тисяч осіб, приблизно 600 осіб помирають щороку.

Антиретровірусні препарати в даний час дуже добре контролюють інфекцію, але пацієнти повинні приймати їх протягом всього життя. У разі припинення прийому препарату вірус швидко відтворює себе і в кінцевому підсумку викликає синдром набутого імунодефіциту (СНІД).

Нова технологія, яка називається Crispr / Cas9. грунтується на таргетування генетичного коду ВІЛ, який вбудовує себе в клітку.

Вчені беруть білок під назвою Cas9 і модифікують його таким чином, щоб він міг розпізнати код вірусу.

Потім у пацієнта беруть кров, і в неї додається білок Cas9, який знаходить ДНК ВІЛ в імунних клітинах. Після цього він виробляє фермент, який видаляє частину коду ДНК, ефективно ліквідуючи вірус. Здорові модифіковані клітини потім вливаються разом з кров'ю назад пацієнтові.

Вчені вважають, що заміни всього 20 відсотків імунних клітин генетично зміненими буде досить для того, щоб вилікувати хворобу.

Професор Халілі заявляє, що також можливо буде комбінувати лікування білком з іншими препаратами для ВІЛ-терапії до того моменту, коли вони більше не будуть потрібні.

«Має сенс включити цю процедуру в поточний курс противірусного лікування протягом деякого періоду часу, розраховуючи, що після припинення противірусної терапії не буде спостерігатися феномен віддачі, так як вірус буде видалений за допомогою нашої технології», - говорить він.

Після того як вірусна ланцюжок буде видалена з ДНК, вільні кінці генома возз'єднуються за допомогою власних відновлювальних механізмів клітин. Очищені таким чином клітини потім заново вливаються пацієнтові.

«Це важливий крок вперед. Це дослідження є частиною нової хвилі наукових досліджень технологій, таргетір ВІЛ, як в даному випадку, а також цілий ряд інших захворювань, - повідомив професор Меттью Кобб з Манчестерського університету програмі Today на Radio 4. - Це технологія, яка дозволяє змінювати гени. Дійсно можливо змінити ваше тіло так, щоб воно само вилікував себе зсередини ».

Шон Гріффін. виконавчий директор із зовнішніх зв'язків в Terrence Higgins Trust, додав: «Це дійсно захоплююче лабораторне дослідження, яке показало нам, що ВІЛ може бути виключений з ДНК клітин імунної системи человека.Ми сподіваємося, що подальші дослідження зможуть продемонструвати зниження вірусного навантаження у людей, що живуть з ВІЛ, так само ефективно, як це було зроблено в пробірці ».