Які захворювання лікують найдорожчі в світі ліки

Пароксизмальна нічна гемоглобінурія - рідкісне захворювання, різновид гемолітичної анемії, при якій внаслідок неповноцінності стовбурових гемопоетічекіх клітин відбувається руйнування продукованих ними еритроцитів в судинному руслі, про що свідчить темна сеча (за рахунок появи в ній гемоглобіну). Також захворювання проявляється тромбозами, поступовим виснаженням кісткового мозку. До недавнього часу не було ніякої специфічної терапії і 50% пацієнтів гинуло.

Основним радикальним методом лікування пароксизмальної нічний гемоглобинурии є заміна неповноцінних гемопоетичних стовбурових клітин - трансплантація нормального донорського кісткового мозку. Однак, це не завжди можливо, тому що потрібен гістосумісності донор і сама пересадка може викликати важкі ускладнення.

Також FDA надало препарату Соліріс від фармацевтичної компанії Alexion Pharmaceuticals статус Орфа препарату і визнало його придатним для проведення профілактики відстроченого функції трансплантата при пересадці нирки. Пацієнти, які перенесли операцію з пересадки нирки, потребують нових методах лікування, що дозволяють запобігти стан, при якому пересаджена нирка довго «включається», що призводить до небезпечних наслідків. Застосування препарату Соліріс також може забезпечити довгострокове функціонування пересадженого органа.

Орфа вважаються ліки, які призначені для лікування дуже рідкісних захворювань, тому препарати і називаються Орфа (від англ. Оrphan - сирота), тобто «сирітських», так як фармацевтичні компанії не зацікавлені в розробці і продажу невеликих партій ліків, затребуваних обмеженою кількістю хворих . Однак діагностичні методи сучасної медицини постійно вдосконалюються, що дозволяє діагностувати і Орфа захворювання. Відповідно, з'являються і нові Орфа ліки.